Иллюстрация: YAY / TASS

Иллюстрация: YAY / TASS

Американское управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило к применению препарат Onpattro (патисиран). Он предназначается для лечения редкого наследственного заболевания – транстиретинового амилоидоза (ATTR). Уникальность случая в том, что это первое в истории зарегистрированное лекарство, основанное на механизме РНК-интерференции. Оно блокирует гены, отвечающие за болезнь. Результаты клинических испытаний препарата описаны в New England Journal of Medicine.

Транстиретиновый амилоидоз в первую очередь влияет на сердце и нервы. Болезнь вызвана генетической мутацией, в ходе которой нарушается процесс свертывания белка транстиретина. Из-за этого в организме начинают накапливаться мутировавшие белки – амилоиды – которые попадают в нервные клетки, сердечные мышцы и другие жизненно важные ткани.

Патисиран разработала массачусетская компания RXi Pharmaceuticals. Фирма специализируется на исследованиях РНК-интерференции. Этот метод еще в 90-е годы прошлого века описали американские ученые Эндрю Файер и Крейг Мелло. В 2006 году за свои исследования они были удостоены Нобелевской премии по физиологии и медицине.

РНК-интерференция позволяет подавить функции конкретных генов через блокировку матричной РНК, которая переносит первичную структуру любой белковой молекулы. Принцип действия патисирана – липидная микрокапсула, в которой находится малая интерферирующая РНК, попадает в организм и блокирует экспрессию тех генов, которые вырабатывают мутировавший белок.