Как сейчас лечат синдром Ретта и поддерживают пациентов с РАС?

Месяц назад Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило первый препарат для людей с синдромом Ретта. Рассказываем, почему лекарственная терапия этого психоневрологического наследственного заболевания — важное событие в фармакологии, и как сегодня поддерживаются пациенты с расстройствами аутистического спектра (РАС).

Как новое лекарство помогает людям с синдромом Ретта?

Международный медицинский регулятор FDA одобрил первый препарат компании Acadia Pharmaceuticals Inc для помощи пациентам с синдромом Ретта. Лекарство с торговым названием Daybue проходило испытания в рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом 12-недельном исследовании. В нем приняли участие 93 пациента с этим синдромом.

Уточним, что препарат не лечит от синдрома Ретта, но облегчает симптомы, сопутствующие болезни. Ученые утверждают, что Daybue улучшает общее самочувствие, а также социальные и когнитивные навыки пациентов, такие как речь и внимание. Лекарство можно использовать взрослым и детям в возрасте от двух лет. К побочным эффектам специалисты относят тошноту и другие проблемы с ЖКТ.

«Это очень радостная новость для семей, — подчеркнула одна из исследовательниц, детский невролог Амита Анант, — поскольку Daybue — первый препарат, направленный на улучшение общего самочувствия при таком расстройстве».