В 1992 году Управление США по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) запустило программу по ускоренному одобрению препаратов для лечения онкологических заболеваний, чтобы у некоторых пациентов хотя бы появилась надежда на спасение. Было введено понятие суррогатной точки клинической эффективности (например, уменьшение размеров опухоли), когда лекарственное средство может привести к благоприятному результату, но без каких-либо гарантий.
Это решение было важным не только для американцев. Большинство национальных служб здравоохранения пристально следят за деятельностью друг друга, FDA считается своего рода флагманом и отличается авторитетностью и оперативностью. В России идут разговоры о том, чтобы автоматически признавать решения FDA.
Что дала эта ускоренная программа американского управления? Стали распространенными ситуации, когда прописанное врачом и одобренное FDA лекарство не помогает. Об этом говорят результаты двух новых исследований, опубликованные в журнале JAMA Internal Medicine.
Манипулятивные заголовок и преамбула наталкивают на мысль об очередном заговоре готовых на всё ради прибылей фармацевтических гигантов и жадных до грантов учёных против рода человеческого. Многие возможно на этом и закончат чтение, убедившись, что мир всё ещё таков, каким они его себе представляют. Последующий же текст всего лишь перечисляет трудности, неизбежные при испытаниях антиопухолевых препаратов. Вот по крайней мере три фактора, мешающие статистически достоверной оценке их эффективности. Во первых, размер выборки: невозможно в одном месте собрать на испытания тысячи пациентов с одним типом опухоли. Во вторых, испытания не могут быть длительными, для достоверной оценки фармакодинамики: многие больные либо быстро излечиваются, либо скоропостижно умирают. Наконец, в противораковых испытаниях не применяют плацебо, золотой стандарт клинических испытаний: справедливо считается неэтичным кормить умирающих больных мелом, без их ведома, при том что есть хоть какая-то надежда в виде испытываемого лекарства.
https://marginalrevolution.com/marginalrevolution/2015/08/is-the-fda-too-conservative-or-too-aggressive.html
Очень хорошая статья. Но FDA регулируется конгрессом а там не так много людей которые понимают Байесову статистику
Тут может быть ещё одна проблема: существование пациентов с разными механизмами возникновения одного и того же вида опухоли. И в этом случае возникает проблема выбора пациентов для тестирования таргетного препарата: может требоваться чуть ли не полногеномное секвенирование для поиска мутаций и геномных перестроек, которые лежат в основе этой опухоли. А если тестировать по старинке, то да, эффект может быть ограничен лишь пациентами с целевым типом мутации. Которых в группе может быть 20-10-5%. И на такой группе эффекта просто не увидеть.
Когда комментарий лучше статьи