Юпитер. Фото: NASA/JPL-Caltech/SwRI/MSSS/Gerald Eichstädt/ Seán Doran
Сейчас наука развивается так быстро, что важные открытия случаются почти каждый день. Раз в неделю Republic собирает самые главные новости в разных сферах, чтобы вы оставались в курсе происходящего.
Генная терапия помогла собакам с мышечной дистрофией
Редактирование генома с помощью CRISPR-системы помогло собакам с мышечной дистрофией Дюшенна восстановить белок в скелетных мышцах и сердце. Результаты испытаний на животных описаны в журнале Science.
Миодистрофия Дюшенна – заболевание, связанное с мутацией гена DMD, отвечающего в организме за формирование белка дистрофина. Его выявляют в детстве в среднем у одного из 3600 мальчиков (девочки болеют миодистрофией Дюшенна очень редко). Уже в раннем возрасте больные перестают ходить и умирают до 30 лет из-за сердечной недостаточности.
Ученые давно установили, что восстановить считывание гена DMD можно путем удаления 51 экзона (экзон – кодирующая часть в ДНК). На основе этого метода даже разработали препарат этеплирсен – короткий олигонулеотид, проводящий рекомбинацию в ДНК. Проблема в том, что после приема лекарства экспрессия дистрофина восстанавливается всего на один процент.
